Ученые из нью-йоркского Пресвитерианского госпиталя и Корнелльского медицинского колледжа завершили первый этап клинических испытаний генной терапии для лечения болезни Паркинсона. Новая методика оказалась достаточно безопасной и способствовала заметному улучшению двигательной функции пациентов, сообщает журнал Lancet.

В клинических испытаниях приняли участие 12 человек (11 мужчин и одна женщина), страдающих развернутой стадией болезни Паркинсона. В область субталамического ядра (важного центра регуляции моторики) одного из полушарий мозга пациентов вводился безвредный аденовирус, несущий ген GAD (декарбоксилазы глутаминовой кислоты). GAD фермент, контролирующий выработку нейротрансмиттера ГАМК (гамма-аминомасляной кислоты), которая служит для подавления гиперактивности нейронов. При болезни Паркинсона выработка ГАМК снижается, что способствует развитию тремора и некоторых других симптомов заболевания.

[При болезни Паркинсона происходит не только уменьшение числа дофаминовых нейронов, но также значительное снижение активности и концентрации ГАМК в головном мозге пациентов. Это приводит к дисфункции мозговых систем, ответственных за координацию движенийk, объяснил руководитель исследования PМайкл Каплитт (Michael Kaplitt). Предполагалось, что введение гена GAD повысит выработку ГАМК, а это в свою очередь приведет к восстановлению функционирования всей системы в целом, добавил он.

В течение 12 месяцев после генной терапии проводилась регулярная оценка моторных функций пациентов с использованием специальной шкалы (UPDRS), также фиксировались изменения мозговой активности с помощью позитронной эмиссионной томографии. Однако главное внимание уделялось оценке безопасности новой методики.

[За год наблюдений мы не увидели побочных эффектов лечения - ни иммунологических нарушений, ни инфекций, ни заметных признаков токсичностиk, - заявил Каплитт. Более того, наблюдалось существенное улучшение моторной функции пациентов, как на фоне применения специфических лекарственных препаратов, так и в [безлекарственныйk период. В среднем, их показатели улучшились на 27% по сравнению с исходными, сообщили исследователи. По словам ученых, улучшение двигательной функции пациентов отмечалось только на стороне тела, контролируемой [генетически измененнымk полушарием мозга.

[Результаты исследования обнадеживают, однако для их подтверждения необходимо более масштабное клиническое исследованиеk, - резюмировал руководитель исследования Майкл Каплитт (Michael Kaplitt).