Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения и социального развития (Росздравнадзор) зарегистрировала в России американский препарат "Фабразим" (непатентованное название - агальзидаза b ). Лекарство предназначено для проведения заместительной ферментотерапии у пациентов с редкой болезнью Фабри.

В настоящее время в России выявлено всего 14 пациентов с болезнью Фабри. Развитие этого заболевания начинается в подростковом возрасте, и оно может долгое время оставаться нераспознанным. В результате диагнозP устанавливается уже после того, как болезнь приводит к тяжелым поражениям сердечно-сосудистой и нервной систем, почек и других органов. Средняя продолжительность жизни пациентов с болезнью Фабри без лечения составляет не более 40 лет. Основными причинами смерти пациентов являются хроническая почечная недостаточность, нарушения мозгового кровообращения и инфаркт миокарда.

Препарат "Фабразим" относится к группе сиротских (орфанных) лекарств, производство которых не приносит дохода фармкомпаниям в связи с небольшим числом нуждающихся в них пациентов. При этом разработка и производство любого нового препарата требует очень существенных финансовых затрат.

Для полноценного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями необходимыми им лекарствами нужна особая государственная политика в этой сфере, отмечается в пресс-релизе Росздравнадзора. В настоящее время в России разрабатывается система по оценке потребности пациентов в редких жизненно необходимых препаратах. Эта система позволит удовлетворить потребность больных в таких лекарствах в максимально сжатые сроки.